随着国内医疗用药水平的提高,各大市场格局已初步形成,罕见病作为政策扶持力度较大的新领域开始进入各大药企的视野。
然而,在国外吃香的罕见病领域,我国虽然正在努力填补这方面的空白,但总体来看,差距仍然较大。罕见病伙伴现推出国外已批准上市的罕见病治疗药物目录及相关信息供大家参考。系列专栏,敬请期待!
药物通用名
药物适应症
药物对应的罕见病中文名
brentuximabvedotin
霍奇金淋巴瘤
霍奇金淋巴瘤
droxidopa
用于治疗原发性自主神经衰竭患者的神经症状性直立性低血压,多巴胺β羟化酶缺乏症,非糖尿病性自主神经病
多巴胺β羟化酶缺乏,单纯性自主神经衰竭
vinCRIStinesulfateLIPOSOMEinjection
急性淋巴细胞白血病
急性淋巴细胞白血病
ivacaftor
囊性纤维化
囊性纤维化(囊性纤维化症,囊性纤维病)
tadalafil
肺动脉高压
肺动脉高压
IobenguaneI
神经母细胞瘤的诊断
神经细胞瘤(NB,神经母细胞瘤)
IobenguaneI
嗜铬细胞瘤的诊断
嗜铬细胞瘤
cysteamineentericcoated
胱胺酸症
胱胺酸症
adalimumab
儿童克罗恩病
克罗恩病(局限性肠炎、局限性回肠炎、节段性肠炎和肉芽肿性肠炎)
miltefosine
利什曼病
利什曼病
Somatropin
Noonan综合征患者身材矮小
努南综合征(男性特纳综合征,假性特纳综合征)
immuneglobulininfusion(human)
多灶性运动神经病变
多灶性运动神经病(多灶性脱髓鞘性运动神经病)
pralatrexate
T-细胞淋巴瘤
T-细胞淋巴瘤
obiltoxaximab
炭疽杆菌芽孢的暴露治疗
吸入性炭疽
bevacizumab
恶性胶质瘤
恶性胶质瘤
siltuximab
Castleman病
Castleman病
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