FDA批准CSLBehring新药Hiz
FDA批准CSLBhring
新药Hizntra上市治疗CIDP
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摘要根据CIDP中最大的对照临床研究，首个和唯一的皮下免疫球蛋白（SCIg）被批准用于治疗CIDP。
Hizntra?的使用介绍
Hizntra?获批治疗CIDP
3月16日，全球生物治疗领袖CSLBhring宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准Hizntra?（免疫球蛋白皮下注射剂，20％）作为第一个也是唯一皮下免疫球蛋白（SCIg）用于治疗慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）作为维持治疗以预防神经肌肉残疾和损伤的复发。该项批准是基于数据从第三阶段PATH，这是在患者CIDP迄今为止最大的对照临床研究。CIDP是一种罕见的自身免疫性疾病，会影响周围神经，并可能导致永久性神经损伤。
“对于Hizntra而言，这一新的FDA批准标志着患者在与CIDP的致残性神经影响作斗争时的一个关键里程碑。”CSL首席科学官兼研发总监AndrwCuthbrtson博士说。“作为第一个也是唯一一个获准用于治疗CIDP的皮下免疫球蛋白疗法，并且在CIDP的最大对照临床试验中进行了研究，Hizntra为患者提供了一种更加便利的治疗选择，具有经证实的疗效，以及在家中自我注入的灵活性和自由度。CSLBhring致力于为患有罕见和严重疾病（如CIDP）的患者提供创新疗法，今天我们为能为CIDP提供免疫球蛋白疗法组合而感到自豪。“
PATH研究表明，用Hizntra治疗期间，在SCIg治疗期间出现任何其他原因的CIDP复发或停药的患者百分比显着降低（低剂量Hizntra[0.2g/kg每周]为38.6％；高剂量Hizntra为32.8％每周0.4g/kg]；p值分别为0.和0.）高于安慰剂组（63.2％）。此外，PATH研究表明，与IVIG治疗相比，Hizntra患者每次输注的全身不良反应（AR）较少（分别为2.7％和9.8％）。实际上，4,个Hizntra注射液中有93％没有任何AR。
“作为治疗CIDP患者的执业神经科医生，我很高兴能有一个安全有效的皮下治疗选择，为我的患者提供更多的治疗灵活性和控制，以帮助他们忙碌的生活，”ToddLvin博士说。
在CIDP中，髓鞘或神经保护层被损坏，这可能导致麻木或刺痛，肌肉无力，疲劳和其他症状。CIDP的影响可能会随着时间而恶化，导致显着的活动限制和生活质量下降。如果不治疗，大约30％的CIDP患者会进入轮椅依赖。
“尽管有可用的治疗方案，许多CIDP患者仍然在日常疾病和生活方式方面面临挑战，使得持续的研究和创新变得至关重要，”GBS
CIDP基金会国际执行董事LisaButlr说。“Hizntra的批准为那些曾经因医院而带来沉重负担的病人提供了灵活性，以便在他们方便的时间，地点和时间安排自己进行治疗。”
Hizntra目前在51个国家获准用于治疗某些免疫缺陷。
关于CIDP
在CIDP中，影响周围神经（大脑和脊髓外）的一种罕见的自身免疫性疾病，髓鞘或神经的保护性覆盖物被破坏。这可能会导致麻木或刺痛、肌肉无力、疲劳和其他症状。CIDP效应会随着时间的推移而恶化，导致显着的活动限制和生活质量下降。CIDP可以发生在任何年龄段，在男性中比在女性中更常见。如果不治疗，大约30％的CIDP患者会进入轮椅依赖。据估计，在美国CIDP的发病率每年高达每10万人中有两位患者，[i]患病人数为4万人。[II]
▲CIDP是以周围神经近端慢性脱髓鞘为主要病变
的自身免疫性运动感觉性周围神经病
关于Hizntra?
Hizntra（免疫球蛋白皮下注射剂，20％）是首个用于皮下使用的20％SCIg，在51个国家注册并批准用于治疗某些免疫缺陷。Hizntra是世界上规定最多的SCIg，在安全性，有效性和耐受性方面有着良好的记录，并且自年以来在全球拥有超过万次曝光。
Hizntra?在美国的重要安全信息
Hizntra?，免疫球蛋白皮下注射剂20％，被指示为：
治疗成人和2岁及以上儿科患者的原发性免疫缺陷（PI）。
成人慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病（CIDP）的维持治疗，以防止神经肌肉残疾复发和损伤。
CIDP中的维持治疗已经系统地进行了6个月的研究，并在随访研究中进一步进行了12个月的研究。应该根据患者的反应和继续治疗的需要对超出这些时间段的持续维护进行个体化。
仅用于皮下注射。
警告：免疫球蛋白产品可能会出现血栓形成，包括Hizntra。危险因素可能包括：高龄，固定时间延长，高凝状态，静脉或动脉血栓形成史，使用雌激素，留置血管导管，高血粘度和心血管危险因素。
对于有血栓风险的患者，应尽可能以最小剂量和输注速度给予Hizntra。给药前确保患者充分水合。监测血栓形成的体征和症状，并评估有高粘滞风险患者的血液粘度。
Hizntra禁用于对人类免疫球蛋白（Ig）或Hizntra成分（如聚山梨醇酯）有过敏或严重全身反应病史的患者，以及免疫球蛋白A缺乏，抗IgA抗体和过敏史的患者。由于Hizntra含有L-脯氨酸作为稳定剂，所以用于患有高脯氨酸血症的患者是禁忌的。
具有抗IgA抗体的IgA缺陷患者具有更严重的超敏反应和过敏反应的风险。用Ig产品（包括Hizntra）治疗后可能会发生血栓形成。
监测患者的无菌性脑膜炎综合征（AMS），这可能发生在用Ig产品治疗后，包括Hizntra。在有急性肾功能衰竭风险的患者中，监测肾功能，包括血尿素氮，血清肌酐和尿量。此外，监测患者临床症状表现为溶血或肺部不良反应（如输血相关性急性肺损伤[TRALI]）。
Hizntra来源于人类的血液。包括病毒和理论上克雅氏病（CJD）药物及其变体（vCJD）在内的传染性病原体传播的风险不能完全消除。
最常见的不良反应（观察≥5％的研究对象）是局部输液反应，以及头痛，腹泻，疲劳，背痛，恶心，四肢疼痛，咳嗽，上呼吸道感染，皮疹，瘙痒，呕吐，上腹痛，偏头痛，关节痛，疼痛，跌倒和鼻咽炎。
抗体的被动转移会干扰对活病毒疫苗的反应，并导致误解血清学检测结果。
参考资料：[i]LaughlinRStal.CIDP的发病率和流行率以及糖尿病的相关性。神经病学。7;73（1）：39-45。
[ii]美国神经肌肉与电诊断医学协会（）。慢性炎症性脱髓鞘性多发性神经病。看白癜风哪个医院看的好白癜风检查有哪些
